背景与目的 本研究旨在评价表皮生长因子受体（epidermal growth facselleckchem Nirogacestattor receptor,EGFR）突变晚期非小细胞肺癌（non-small cell lung cancer,NSCLC）患者一线阿法替尼治疗的颅内疗效及其影响因素。方法 回顾性分析在中国医学科学院肿瘤医院就诊且接受阿法替Multiplex Immunoassays尼一线治疗的EGFR突变晚期非小细胞肺癌患者的人口学及临床数据，分析患者的颅内疗效、生存情况及其影响因素。结果 本研究共纳入82例一线接受阿法替尼治疗的NSCLC患者，其中21(25.6%)例患者伴有基线脑转移。基线脑转移患者的中位颅内无进展生存期（intra-cranial progression-free survival,icBAY 73-4506供应商PFS）为12.5个月[95%置信区间（confidence interval,CI）:5.9–19.0]，其中少见突变患者的中位icPFS为10.8个月（95%CI:2.7–18.9）。性别、年龄、吸烟史、EGFR突变亚型以及阿法替尼初始剂量均与icPFS无显著相关性。基线无脑转移的患者中，12个月的颅内进展累积发生率为14.3%。常见突变患者的颅内进展累积发生率显著低于少见突变患者（P=0.013;12个月：4.2%vs.18.5%）。少见突变患者中，阿法替尼初始剂量40 mg组的中位icFPS显著优于30 mg组（未达到vs. 16.1个月，P=0.030）。而在常见突变患者中，30 mg组与40 mg组的中位icPFS无显著差异（P=0.210）。对于发生颅内进展的患者，多因素分析显示，仅年龄和总生存期显著相关[<65岁vs.≥65岁：风险比（hazard ratio,HR）=0.073;95%CI:0.008-0.674;P=0.021]。结论 EGFR少见突变基线脑转移患者一线阿法替尼治疗的颅内疗效与总人群相当，但基线无脑转移的EGFR少见突变患者的颅内累积进展风险显著高于EGFR常见突变患者，提高阿法替尼的初始剂量可显著延长少见突变患者的icPFS。