目的:对改良白消安(busulfan,Bu)/环磷酰胺(cyclophosphamide,Cy)/氟达拉滨(fludarabine,Flu)预处理方案在单倍体异基因造血干细胞移植治疗血液系统恶性肿瘤患者的疗效和治疗相关的经济学进行探索。方法:收集2015年7月1日至2022年8月30日期间在重庆医科大学附属第二医院使用改良预处理方案进行单倍体异基因造血干细胞移植的血液系统恶性肿瘤患者的病历信息,分析移植的疗效并对部分可能的相关机制进行探索。评估的终点为植入、移植物抗宿主病(graft-versus-host disease,GVHD)、复发、移植相关死亡率(transplant-related mortality,TRM)、感染率、总生存率(overall survival,OS)、无复发生存(relapse-free survival,RFS)、血浆抑制致瘤性2蛋白(Suppression of Tumorigenicity 2,ST2)的浓度、血浆微小核糖核酸microRNA146a(mi寻找更多R-146a)和microRNA155(miR-155)的相对表达量,对影响生存的相关因素进行单因素和多因素分析。收集患者移植期间及移植后在医院财务信息系统数据库所记录的数据做初级治疗经济学分析。在移植前、移植后+14天和+28天收集患者血浆标本,使用酶联免疫吸附试验检测ST2的浓度,使用实时荧光定量聚合酶链反应检测miR-146a和miR-155的相对表达量,初步探索生物学指标与GVHD发生的相关机制之间的联系。结果:研究共纳入了42例患者,41名出仓患者均实现了植入(1例患者移植后+5天因代谢性脑病呼吸衰竭而死亡),中性粒细胞和血小板恢复的中位时间分别为14(10-21)天和16(10-32)天。Ⅲ-Ⅳ级急性GVHD在100天时的累积发病率为2.4%(95%CI,0-7.2%)。慢性GVHD和广泛性慢性GVHD在2年时的累积发病率为19.2%(95%CI,7.0%-31.3%)和4.9%(95%CI,0%-11.5%)。1年和2年复发的累计发生率为7.1%(95%CI,0-15%)和14.1%(95%CI,2%-26.3%)。10例(23.8%)巨细胞病毒血症,3例(7.1%)EB病毒(Epstein-Barr virus,EBV)感染。2年OS和RFS的累计发生率分别为66.6%(95%CI,52.3%-80.9%)和56.9%(95%CI,40.8%-73NVP-TNKS656分子式%)。平均每例移植费用(即入仓到D+28)为227550.69±34997.06元。实验室检测发现Imaging antibiotics患者血浆ST2和microRNA155、microRNA146a的表达均呈现较低水平,表明改良Bu/Cy/Flu预处理方案可能与较小的内皮损伤和较轻的炎症反应有关。结论:应用改良Bu/Cy/Flu预处理方案的单倍体异基因造血干细胞移植治疗血液系统恶性肿瘤患者具有低GVHD发生率及低复发率,感染发生少,并具有良好的治疗经济学价值,对患者生存获益,值得进一步探索。